近日，聯(lián)新資本所投企業(yè)上海細(xì)胞治療工程技術(shù)研究中心申報(bào)的“基于修飾型抗體及免疫細(xì)胞的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療的標(biāo)準(zhǔn)研究”，獲得國(guó)家衛(wèi)計(jì)委“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究國(guó)家重點(diǎn)項(xiàng)目”的正式立項(xiàng)。

三年前醫(yī)學(xué)界廣泛關(guān)注PD-1一樣，CAR-T在2017年成為焦點(diǎn)。

據(jù)了解，CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物不同，是一種“活細(xì)胞”藥物，F(xiàn)DA在批準(zhǔn)諾華Kymriah (CTL019)上市時(shí)已經(jīng)將其定義為“以細(xì)胞工程為基礎(chǔ)的基因治療產(chǎn)品”，生產(chǎn)過(guò)程包括：從病人外周血中分離T細(xì)胞，通過(guò)基因工程技術(shù)使T細(xì)胞表達(dá)靶向癌細(xì)胞的“眼睛”——嵌合性抗原受體，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)特異性地識(shí)別并殺傷攜帶靶點(diǎn)的腫瘤細(xì)胞。

錢(qián)其軍告訴記者， CAR-T的優(yōu)勢(shì)是對(duì)復(fù)發(fā)難治腫瘤有了新突破，首個(gè)CAR-T療法Kymriah獲FDA批準(zhǔn)上市，是腫瘤治療史的一個(gè)“里程碑式”的事件，打開(kāi)免疫療法的最新篇章—“真正的活性藥物”。

有分析稱(chēng)，CAR-T療法未來(lái)的市場(chǎng)空間預(yù)計(jì)在1000億美元。國(guó)際上走在前列的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括輝瑞、施維雅、新基等巨頭也積極介入這一領(lǐng)域。

今年8月28日，吉利德與Kite Pharma制藥聯(lián)合宣布，吉利德將以每股180美元的現(xiàn)金價(jià)格收購(gòu)Kite Pharma，該項(xiàng)交易金額約為119億美元。

消息宣布后不久，Kite Pharma開(kāi)發(fā)的CAR-T療法Yescarta（KTE-C19）也獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療在接受至少2種其它治療方案后無(wú)響應(yīng)或復(fù)發(fā)的特定類(lèi)型的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。Gilead大手筆收購(gòu)，此舉讓業(yè)內(nèi)對(duì)此次傳統(tǒng)藥企與新興技術(shù)的結(jié)合看到了希望。

FDA連續(xù)批準(zhǔn)兩款CAR-T療法上市，對(duì)于中國(guó)這一領(lǐng)域的公司來(lái)說(shuō)也是重大利好，一些公司也已經(jīng)跑在前面，但帶來(lái)更大信心的同時(shí)，未來(lái)的競(jìng)爭(zhēng)也將會(huì)更加激烈。

不可否認(rèn)，細(xì)胞治療藥物創(chuàng)制投入巨大、風(fēng)險(xiǎn)高，研發(fā)者與監(jiān)管者均缺乏經(jīng)驗(yàn)。

錢(qián)其軍說(shuō)，CAR-T是為數(shù)不多的中國(guó)不落后于西方國(guó)家的藥品研發(fā)領(lǐng)域，甚至在某些方向上還可能會(huì)取得領(lǐng)先，但在加入實(shí)體瘤治療手段之前，還有許多障礙。

“癌癥患者最大的敵人是時(shí)間?！卞X(qián)其軍說(shuō)，諾華的CAR-T 產(chǎn)品從臨床試驗(yàn)到上市只花了 3 年多的時(shí)間，這對(duì)于傳統(tǒng)藥物而言，審批速度簡(jiǎn)直不可想象，這充分展示了 FDA 對(duì) CAR-T 療法審批的重視和創(chuàng)新。

目前國(guó)內(nèi)最大的問(wèn)題在于 CAR-T 療法申報(bào)方面的準(zhǔn)備工作遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于國(guó)外，一方面是監(jiān)管層的相關(guān)政策缺乏連續(xù)性和明確性，另一方面是國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的合規(guī)性，這兩方面將阻礙 CAR-T 療法產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)度。

錢(qián)其軍預(yù)測(cè)，在國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新、簡(jiǎn)政放權(quán)的助力下，10月23日CFDA在公開(kāi)征求《藥品注冊(cè)管理辦法（修訂稿）》意見(jiàn)稿中提到，將細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)，將加快 CAR-T國(guó)內(nèi)上市的步伐，實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)流程標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化、開(kāi)發(fā)安全有效的產(chǎn)品、具備專(zhuān)利先發(fā)優(yōu)勢(shì)以及合理定價(jià)策略、符合國(guó)家審批監(jiān)管政策的企業(yè)必將脫穎而出。

早在去年，錢(qián)其軍就提出了“白澤計(jì)劃”：希望在未來(lái)10年內(nèi)，60%老百姓用得起這種治療方法。

如今，這個(gè)目標(biāo)實(shí)現(xiàn)的路徑更加清晰。2017年7月，上海吳孟超聯(lián)合諾貝爾獎(jiǎng)獲得者醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新中心正式落地，并建立了抗體篩選平臺(tái)。

錢(qián)其軍說(shuō)，這個(gè)中心擁有吳孟超院士和諾貝爾獎(jiǎng)獲得者的創(chuàng)新及影響力，凝聚了一批精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的國(guó)際頂尖專(zhuān)家、學(xué)者及產(chǎn)業(yè)精英，主要研發(fā)方向?yàn)榫珳?zhǔn)醫(yī)療創(chuàng)新技術(shù)的研發(fā)轉(zhuǎn)化，包括為尋找腫瘤治療的全新靶點(diǎn)，全新的免疫檢查點(diǎn)抗體研發(fā)，創(chuàng)新的檢驗(yàn)技術(shù)研發(fā)以及精準(zhǔn)醫(yī)療的創(chuàng)新技術(shù)四大方向，通過(guò)打造一流的公共研發(fā)平臺(tái)，助力實(shí)施“白澤計(jì)劃”。

從技術(shù)上看，腫瘤治療的根本就是不斷尋找正常細(xì)胞與病變細(xì)胞的差異，并通過(guò)這些差異尋找合適的治療方法。但正常細(xì)胞擁有著同樣共同點(diǎn)，而腫瘤細(xì)胞的不同點(diǎn)卻千變?nèi)f化，如何尋找不同點(diǎn)就是在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中由始至終需解決的問(wèn)題。